Demuestran el potencial terapéutico de la tecnología Crispr frente al Sarcoma de Ewing

MADRID, 07 (SERVIMEDIA)

Un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) ha demostrado en un modelo celular que la tecnología Crispr de edición genética mostró resultados positivos contra el Sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil considerado una enfermedad rara y para el que ha habido pocos avances terapéuticos en los últimos años.

Según informó el ISCIII este martes, los resultados de la investigación acaban de publicarse en la revista 'Cancers'. Sin embargo, explicó que, aunque el uso de Crispr analizado en este estudio aún está lejos de poder aplicarse en pacientes, este hallazgo abre puertas para seguir investigando en modelos preclínicos de esta enfermedad, con más estudios in vitro y en modelo animal, que facilitarían nuevas evidencias en torno a la efectividad de esta posible terapia.

El sarcoma de Ewing es un tumor maligno que afecta a niños y adolescentes y del que se diagnostica cada año en España cerca de 25 nuevos casos, por lo que esta enfermedad se considera también, como la mayoría de los tumores infantiles, una enfermedad rara.

Aunque actualmente se consiguen tasas de supervivencia en torno al 70%, desde hace años no se vislumbran avances significativos en los tratamientos, por lo que es necesario avanzar en terapias innovadoras que tengan menos efectos secundarios que los tratamientos actuales y que permitan mejorar las tasas de supervivencia, especialmente en los pacientes con metástasis y recaídas, que tienen mucho peor pronóstico.

TECNOLOGÍA GENÉTICA

La tecnología Crispr/Cas9 de edición genética, que representa uno de los mayores avances en investigación biomédica de este siglo, permite provocar ‘cortes’ en determinadas zonas del genoma, como si de unas precisas tijeras moleculares se tratara. Utilizando esta herramienta es posible cortar, y de esta manera inactivar, cualquier gen de manera muy específica, modificando su actividad y su efecto.

Los investigadores del ISCIII utilizaron este sistema para inactivar el oncogén EWSR1-FLI1, que debido a una traslocación cromosómica -una alteración genética que afecta a la labor de algunos cromosomas- es determinante en el desarrollo de los tumores de Ewing.

Los resultados de la investigación demostraron que la inactivación del gen EWSR1-FLI1 en un modelo celular de sarcoma de Ewing bien establecido -es decir, una imitación de este tipo de cáncer realizada en células de laboratorio- permitió inhibir totalmente la proliferación de las células de esta patología, provocando un fenómeno conocido como senescencia celular que mantiene bloqueada la proliferación de las células y que, por tanto, impide la aparición y crecimiento del tumor.

Además de la Unidad de Tumores Sólidos Infantiles del IIER-ISCIII, también perteneciente al Ciberer, participaron en la investigación el servicio de genética del Hospital Ramón y Cajal de Madrid, dirigido por el doctor Miguel Ángel Moreno-Pelayo y que también pertenece al Ciberer, cuyo trabajo permitió caracterizar con herramientas bioinformáticas los tipos de ‘cortes’ provocados en el ADN por la herramienta Crispr/Cas9.