Un fármaco experimental mejora la función motora y alarga la esperanza de vida en ratones con ELA

Una investigación liderada por el área de Enfermedades Neurodegenerativas del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERNED) ha mostrado la capacidad de la molécula MP-010, de Miramoon Pharma, para mejorar la función motora y prolongar la esperanza de vida en modelos de ratón con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El estudio, publicado en 'British Journal of Pharmacology', se ha centrado en la modulación de los receptores de rianodina (RyRs), un grupo de proteínas clave en la regulación de los niveles de calcio dentro de las neuronas; esta a su vez es un mecanismo crucial para la progresión de la ELA, una enfermedad neurodegenerativa que afecta a unas 4.000 personas en España.

De este modo, la investigación ha concluido que MP-010 estabiliza la función de los RyRs en un modelo de ratón de ELA, para lo que ha evaluado la eficacia del medicamento mediante pruebas de función nerviosa, función muscular, análisis histológicos y tasa de supervivencia.

"Los resultados mostraron que MP-010 preservó la función nerviosa, retrasó la aparición de problemas motores, mejoró la coordinación muscular, mantuvo las conexiones neuromusculares y protegió las neuronas motoras en la médula espinal", ha explicado la primera autora del trabajo, Laura Moreno-Martínez, investigadora del CIBERNED en la Universidad de Zaragoza y el Centro de Investigación Biomédica de Aragón (CIBA).

Además, aquellos ratones tratados con este fármaco experimental vivieron más tiempo que los que recibieron placebo. A partir de estos resultados, los investigadores han apuntado que los fármacos dirigidos a los RyRs podrían tener un potencial terapéutico significativo en el tratamiento de la ELA, aunque han matizado que son necesarios más trabajos para comprender el funcionamiento a nivel molecular y evaluar su viabilidad en humanos.

El estudio ha sido liderado por el investigador Adolfo López de Munain, de la Universidad del País Vasco e IIS BioGipuzkoa; Francisco Gil-Bea, del Ikerbasque, Universidad de Navarra e IIS BioGipuzkoa; co-fundadores de Miramoon Pharma; Rosario Osta, de la Universidad de Zaragoza e IIS Aragón; y Xavier Navarro, de la Universidad Autónoma de Barcelona.

En este sentido, desde el CIBERNED han hecho hincapié en la colaboración multidisciplinar para el éxito de esta investigación. "La participación de Miramoon Pharma ha sido fundamental, no solo en el desarrollo de MP-010,sino también para acelerar el proceso de 'drug discovery', subrayando el valor de asociarse con startups innovadoras para impulsar el avance de nuevas terapias", ha señalado el equipo de investigación.