El Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) ha alcanzado y firmado recientemente un acuerdo de colaboración con la Fundación Andrés Marcio, niños contra la laminopatía, a través del cual buscará en el editado genético “la cura de un tipo de distrofia muscular”, concretamente la referida laminopatía.

Según expone este centro dependiente del Ministerio de Economía y Competitividad, el objetivo del mencionado convenio es “avanzar en la investigación y tratamiento de este tipo de enfermedades genéticas raras para las que no existe cura”. “Entre los proyectos que pondrán en marcha figura contrastar, por vez primera, la validez terapéutica del corta-pega genético en el tratamiento de este tipo de distrofias musculares”, explica.

“El proyecto, de tres años de duración, liderado por Ignacio Pérez, investigador de la Unidad de Terapia Génica del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII (IIER), persigue buscar tanto las posibles soluciones de cura en el editado genético como en el empleo de células madres mesenquimales modificadas genéticamente”, continúa.

Para ello, el Instituto sostiene que “se crearán modelos experimentales únicos gracias a la financiación de 150.000 euros aportados por la Fundación”. “Hasta la fecha no existen experiencias previas ni en la utilización del editado genético en las laminopatías, ni en el empleo de células madre”, declara, tras lo que afirma que el proyecto “contempla la generación de un modelo de ratón para la expresión de una mutación causante de la enfermedad”.

Confianza en el proyecto
“En ese modelo se ensayarán los resultados obtenidos en las líneas celulares y explorarán las terapias basadas en las células madre”, prosigue el ISCIII, que añade que los investigadores “tienen confianza en que su estudio funcione, ya que existe editado genético en otra distrofia muscular, la de Duchene, que es un síndrome similar a las laminopatías pero debido a la mutación en otro gen”.

En este sentido, Ignacio Pérez declara que la estrategia usada en la distrofia de Duchene es “muy similar” a la que se plantea en este proyecto. “Dado que los resultados que obtuvieron los tres grupos distintos que participaron fueron muy positivos, tenemos grandes esperanzas en que ese sea también nuestro caso”, finaliza.