Diseñan un innovador método que usa versiones modificadas de un virus bacteriófago para tratar enfermedades hereditarias

Un equipo de investigadores de la Facultad de Farmacia de la Universidad de Waterloo (Canadá) ha diseñado un innovador método para tratar enfermedades hereditarias, en el que se usan versiones modificadas de un virus bacteriófago para administrar terapias a las células, lo que parece una "prometedora" forma, además de más económica y eficiente, detratar ciertas enfermedades genéticas mortales.

El estudio, publicado en la revista 'Molecular Therapy Nucleic Acids' y financiado por el Gobierno canadiense, describe como se usa este patógeno, conocido como M13, para dirigirse a células humanas específicas, transportando únicamente los genes que desean transmitir, sin virus ni bacterias indeseables.

Los autores del texto han subrayado que el M13 puede ser "perfeccionado" para transmitir diferentes genes terapéuticos para el tratamiento de diversas enfermedades, y han mostrado su esperanza de que pueda usarse para trastornos genéticos, tanto de carácter hereditario como para aquellos que pueden desarrollarse, como el cáncer.

"Lo emocionante de M13 es su simplicidad genética y estructural: un fago de ADN monocatenario. Esta simplicidad permite un enfoque rentable, eficiente y controlable para la terapia génica, que podría representar un avance hacia la terapia génica personalizada", ha afirmado el investigador principal del estudio y profesor de la Facultad de Farmacia de Waterloo, Roderick Slavcev.

Tras ello, ha recalcado que muchas afecciones de este tipo carecen de tratamientos accesibles o directamente no tienen cura, a pesar de que afectan a una de cada 25 personas, motivo por el que ha señalado la "necesidad real" de terapias génicas personalizables para abordar la brecha en los tratamientos.

Aunque en la actualidad ya se usa la terapia génica para tratar ciertas enfermedades oculares y del sistema inmunitario, estos métodos son "costosos de producir" y pueden provocar efectos secundarios tóxicos, lo que los limita a un solo uso por paciente.

Además, ha explicado que la terapia génica no viral, aunque generalmente es más segura y económica de producir, tiende a ser menos eficiente para administrar material genético a las células diana.

"A gran escala, esta plataforma puede conducir a tratamientos que podrían costar tan solo una millonésima parte del costo de las terapias génicas virales actuales (...) La medicina genética está llamada a ser el enfoque curativo más poderoso para nuestro futuro global, y esperamos que esta tecnología sea un paso en esa dirección", ha añadido Slavcev.