La Aemps aprueba el primer fármaco Car-T en Europa para pacientes con leucemia linfoblástica aguda mayores de 25 años

MADRID, 10 (SERVIMEDIA)

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha aprobado el CAR-T ARI-0001, desarrollado por el Hospital Clínic, para su uso en un subgrupo de sus pacientes con leucemia linfoblástica aguda mayores de 25 años, el primero desarrollado íntegramente en Europa que es aprobado por una agencia reguladora.

Así lo explicaron este miércoles en rueda de prensa el jefe del Servicio de Inmunología del Clínic (CDB), Manel Juan; El director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, Álvaro Urbano-Ispizua; El jefe del Departamento de medicamentos de uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, César Hernández; el director general del Clínic, Josep María Campistol y la directora del Área Asistencial del Servei Català de la Salut (CatSalut), Xènia Acebes.

Durante su intervención, el jefe del Servicio de Inmunología del Clínic (CDB) precisó que el Car-t aprobado se trata de inmunoterapia contra el cáncer y persigue “mejorar” la respuesta del propio sistema inmunitario para, con ello, eliminar las células tumorales a través de este receptor antigénico quimérico que permite modificar genéticamente los linfocitos del paciente para atacar a dichas células.

El experto puntualizó que un crowdfunding ha permitido llevar a cabo el desarrollo y validación necesarios para hacer la producción del medicamento y determinar cómo se tenía que desarrollar el ensayo clínico antes de presentarlo a la Aemps y dijo esperar que su autorización de uso pueda ir “un poco más allá, desarrollando nuevas opciones con cooperaciones nacionales e internacionales”.

Por su parte, el director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas, Álvaro Urbano-Ispizua, subrayó que hace ocho o nueve años que se conoce la eficacia de esta estrategia en el tratamiento de pacientes con leucemia en fase muy avanzada, pero sólo estaban disponibles en EE.UU. o China, de ahí la decisión de preparar un Car-T “propio” que ya demostró su eficacia para eliminar la leucemia en ratones.

En 2017, el equipo recibió la autorización por parte de la Aemps para iniciar el ensayo clínico y durante el periodo de inclusión entraron en ensayo 58 pacientes, la mayoría con leucemia aguda linfoblástica resistente a los tratamientos convencionales y el 90% de los cuales había recaído después de un trasplante alogénico de médula ósea.

Los expertos observaron que el 84% de los pacientes a los que administraban el Car-t alcanzaron la remisión de la enfermedad, de forma que, aunque algunos recayeron, al año de haber recibido el tratamiento el 69% seguían vivos y un 47% seguían vivos y libres de enfermedad.

Además, la toxicidad observada fue “reversible” y “algo inferior” a la publicada para otros Car-t para esta enfermedad, según apuntó Urbano-Ispizua, para quien, “muy probablemente” estos resultados de eficacia y toxicidad fueron los que hicieron a la Aemps decidir que el proyecto dejase de ser experimental por considerarlo “de beneficio clínico para los pacientes, seguro y financiable”.

Tras explicar que, por vía de uso compasivo, también se ha tratado a 16 pacientes adicionales, defendió el beneficio “claro” que supone la aprobación de este fármaco para estos enfermos, dado que “no hay ninguno disponible en ninguna parte del mundo”.

El experto hizo hincapié en que la posibilidad de prepararlo en el propio hospital permite también “adecuarlo” a las características del paciente y en que su coste es “muy inferior” al de un Car-t comercial y estimó que, además, supone una “puerta abierta” para conseguir aprobaciones “similares” en otras indicaciones con el Ari I.

El equipo tiene previsto empezar ahora un ensayo clínico de fase II para intentar mejorar los resultados del primero con el reto de aumentar la eficacia y disminuir más la toxicidad y en el que participarán 30 pacientes y nueve centros españoles.

El objetivo es que dichos centros adquieran experiencia en el tratamiento de los pacientes a través del Car-t producido en Cataluña para, a partir de ahí, solicitar también autorización para administrarlo.

ARI II

Con respecto al CAR-T ARI-0002, una modificación del ahora autorizado y que espera lograr la indicación en mieloma múltiple, señaló que “cambia la diana en las células tumorales” y está diseñado para tratar pacientes con esta enfermedad para la que no hay ningún tratamiento curativo.

Ya se ha iniciado un ensayo clínico con 30 pacientes, pero insistió en que deben transcurrir seis meses desde la inclusión del último paciente, hace una semana, para analizar los resultados en perspectiva, pero anticipó que los resultados de eficacia y toxicidad “también son muy esperanzadores”.

Por su parte, el jefe del Departamento de medicamentos de uso humano de la Aemps, César Hernández, advirtió de que la autorización conseguida por el Ari I representa un “logro importante” de la investigación académica y de la colaboración entre la investigación público y privada y recordó que dicho medicamento se “inscribe” en el plan del Ministerio de Sanidad sobre terapias avanzadas.

A su entender, la autorización “es una parte de un camino que también va a continuar después de esta autorización”, por lo que llamó a “perseverar” para conseguir la autorización europea al tiempo que se sigue generando evidencia de su uso para, “eventualmente, extender las indicaciones a otros grupos de edad o enfermedades”.

En la misma línea, el director general del Clínic, Josep María Campistol, indicó que se trata de un “hecho importante y un momento relevante para España, para su investigación y su sanidad pública” después de “mucho tiempo luchando” con la implicación de más de 170 profesionales y la colaboración de diversas organizaciones, instituciones y fundaciones “que lo han hecho posible” y han tenido un “papel decisivo” en este “hito” que, según expuso, “ayudará a la curación y recuperación de pacientes con esta enfermedad grave”.

Finalmente, la directora del Área Asistencial del Servei Català de la Salut (CatSalut), Xènia Acebes, se mostró “orgullosa” de que el sistema de salud público está “a la vanguardia de estas terapias avanzadas y que juntos avanzamos hacia el futuro de la medicina personalizada” gracias a unos profesionales que están “en punta de lanza de las terapias avanzadas”.