Roche presenta datos positivos de 'Evrysdi' en niños con atrofia muscular espinal tipo 1

La compañía Roche ha presentado datos positivos de 'Evrysdi' (risdiplam) en niños con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1, concretamente nuevos datos a dos años de la Parte 1 del estudio pivotal FIREFISH en niños de entre 2 y 7 meses que mostraron que continuaron mejorando y lograron hitos en la capacidad motora.

Este análisis exploratorio ha mostrado que cerca del 88% de los niños lograron sobrevivir sin ventilación mecánica permanente a los dos años. Asimismo, a los dos años, el 59% (10/17 frente a 7/17 a un año) de los niños pudieron sentarse sin necesitar un apoyo durante al menos 5 segundos, según la tercera edición de las Escalas Bayley para bebés y Desarrollo para niños pequeños (BSID-III).

El 65% había mantenido el control de la cabeza erguida, el 29% podía darse la vuelta y el 30% era capaz de pararse soportando su peso o con apoyo. Después de dos años de tratamiento con 'Evrysdi', el 71% de los niños alcanzaron una puntuación de 40 puntos o más en CHOP-INTEND y todos los niños aumentaron su puntuación del mes 12 al mes 24.

De los bebés vivos a los dos años, el 100% mantuvo la capacidad de tragar y el 93% pudo alimentarse por vía oral. La seguridad de 'Evrysdi' en el estudio FIREFISH fue consistente con su perfil de seguridad previamente reportado y no se identificaron nuevas señales de seguridad. Los eventos adversos más comunes incluyeron fiebre (pirexia; 71%), infección del tracto respiratorio superior (52%), tos (33%), vómitos (33%), diarrea (29%) e infección del tracto respiratorio (29%). El evento adverso más grave que ocurrió en el 24% de los niños fue la neumonía.

Tal y como ha señalado Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, "estamos muy animados con estos resultados a los dos años de tratamiento con 'Evrysdi'. Estos resultados se basan en la eficacia y la seguridad demostradas por 'Evrysdi' en ensayos fundamentales, y esperamos seguir evaluando tanto la supervivencia como la función motora durante el seguimiento a largo plazo de este tratamiento, que es el primero de su clase".

Actualmente, 'Evrysdi' se está estudiando en más de 450 pacientes como parte de un amplio y sólido programa de ensayos clínicos en la AME, con pacientes que van desde el nacimiento hasta los 60 años de edad, e incluye a pacientes presintomáticos y a los que han sido tratados previamente con otras terapias dirigidas a la AME.