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Risdiplam (Roche) aporta beneficios en pacientes de 2 a 25 años con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3, según los resultados del estudio pivotal 'Sunfish', en el que se ha alcanzado el objetivo primario de cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de medición de la función motora 32 (MFM-32) después de un año con risdiplam, en comparación con placebo. Se trata de un modificador del ensamblaje de la neurona motora 2 (SMN2) en investigación, diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y los tejidos periféricos del cuerpo. "El resultado positivo de este ensayo es un hito importante para las personas con AME tipo 2 ó 3, muchas de las cuales siguen sin tratar. 'Sunfish' es el mayor estudio controlado con placebo que se ha llevado a cabo en pacientes con estos tipos de AME. Queremos agradecer a esta comunidad de afectados su colaboración y esperamos compartir estos resultados con las agencias reguladoras para que este tratamiento esté disponible para las personas que viven con esta enfermedad", ha dicho el chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway. No obstante, no se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los estudios realizados hasta la fecha. Su perfil de seguridad fue consistente con el ya conocido y no se identificaron nuevos signos de seguridad. Risdiplam se está estudiando en un amplio programa de ensayos clínicos en AME, con pacientes que van desde recién nacidos hasta los 60 años, incluyendo aquellos tratados previamente con terapias dirigidas a AME. La población incluida en los ensayos clínicos representa el amplio espectro de personas que conviven con esta enfermedad en el mundo real con el objetivo de garantizar el acceso a todos los pacientes adecuados.
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