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MADRID, 22 (EUROPA PRESS)
Biogen ha anunciado que planea solicitar a la Agencia Norteamericana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) una solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) productos biológicos a principios de 2020 para aducanumab para la enfermedad de Alzheimer, en base a un nuevo análisis de un conjunto de datos, tras observar que redujo el declive clínico en pacientes con enfermedad temprana.
Esta decisión se produce después de que el pasado marzo anunciara la suspensión del ensayo clínico de aducanumab, fármaco que estaba desarrollando en colaboración con la japonesa Eisai. Sin embargo, este martes informaba de su intención de ofrecer aducanumab a pacientes elegibles previamente inscritos en estudios clínicos.
Los pacientes que recibieron aducanumab experimentaron beneficios significativos en las medidas de cognición y función, como la memoria, la orientación y el lenguaje. Los pacientes también experimentaron beneficios en las actividades de la vida diaria, como realizar finanzas personales, realizar tareas domésticas como limpiar, comprar y lavar la ropa, y viajar de forma independiente fuera del hogar.
Los resultados positivos de este nuevo análisis fueron impulsados principalmente por una mayor exposición de los pacientes a dosis más altas de aducanumab. Y la decisión de presentar la solicitud se basa en un nuevo análisis, concretamente del mayor conjunto de datos obtenidos en los estudios clínicos de Fase 3 que se suspendieron en marzo de 2019, después de un análisis de futilidad.
Este nuevo análisis incluye datos adicionales que estuvieron disponibles después de suspenderse los estudios, y muestran que aducanumab es farmacológica y clínicamente activo según lo determinado por los efectos dependientes de la dosis en la reducción de amiloide cerebral y en la reducción del deterioro clínico, según lo evaluado por el pre de criterio de valoración primario específico de suma de cuadros de suma de cuadros (CDR-SB). Además, en ambos estudios, el perfil de seguridad y tolerabilidad de aducanumab fue consistente con estudios previos de aducanumab.
De aprobarse, señala la compañía en un comunicado, "aducanumab se convertiría en la primera terapia para reducir el declive clínico de la enfermedad de Alzheimer y también sería la primera terapia en demostrar que eliminar la beta amiloide dio como resultado mejores resultados clínicos".
"Con una enfermedad tan devastadora que afecta a decenas de millones en todo el mundo, el anuncio de hoy es realmente alentador en la lucha contra el Alzheimer. Este es el resultado de una investigación innovadora y es un testimonio de la firme determinación de Biogen de seguir la ciencia y hacer lo correcto para los pacientes. Tenemos la esperanza de ofrecer a los pacientes la primera terapia para reducir el declive clínico de la enfermedad de Alzheimer y la posible implicación de estos resultados para enfoques similares dirigidos a la beta amiloide", ha señalado Michel Vounatsos, director ejecutivo de Biogen.
RESULTADOS DE LOS ESTUDIOS
Los estudios EMERGE (1.638 pacientes) y ENGAGE (1.647 pacientes) fueron estudios de fase 3 multicéntricos, aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo, de grupos paralelos diseñados para evaluar la eficacia y seguridad de dos regímenes de dosificación de aducanumab. Estos estudios se suspendieron el 21 de marzo de 2019, siguiendo los resultados de un análisis de futilidad preespecificado que se basó en un conjunto de datos anterior y más pequeño.
El análisis de futilidad se basó en los datos disponibles al 26 de diciembre de 2018, de 1.748 pacientes que tuvieron la oportunidad de completar el período de estudio de 18 meses y predijeron que era poco probable que ambos estudios alcanzaran su punto final primario al finalizar. Los análisis de futilidad son comunes en grandes estudios clínicos y utilizan modelos estadísticos para intentar predecir el resultado de los estudios en función de una serie de supuestos y criterios previamente especificados.
Tras la interrupción de EMERGE y ENGAGE, se obtuvieron datos adicionales de estos estudios, lo que resultó en un conjunto de datos más amplio, que incluyó un total de 3.285 pacientes, 2.066 de los cuales tuvieron la oportunidad de completar los 18 meses completos de tratamiento. Un nuevo análisis extenso de este conjunto de datos más grande mostró un resultado diferente al resultado predicho por el análisis de futilidad.
Específicamente, el nuevo análisis de este conjunto de datos más grande mostró que EMERGE es estadísticamente significativo en el punto final primario preespecificado. Biogen cree que los datos de un subconjunto de ENGAGE respaldan los hallazgos de EMERGE, aunque ENGAGE no alcanzó su objetivo principal. Biogen consultó con asesores externos y la FDA sobre estos diferentes resultados y sus implicaciones.
"Este gran conjunto de datos representa la primera vez que un estudio de Fase 3 ha demostrado que la eliminación de beta amiloidea agregada puede reducir el deterioro clínico de la enfermedad de Alzheimer, proporcionando una nueva esperanza para la comunidad médica, los pacientes y sus familias", han señalado en el comunicado de la compañía, los doctores Anton Porsteinsson , William B. y Sheila Konar, profesor de Psiquiatría, Neurología y Neurociencia, director del Programa de Atención, Investigación y Educación sobre la Enfermedad de Alzheimer de la Universidad de Rochester (AD-CARE) e investigador principal.
Según las conversaciones con la FDA, la compañía planea presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a principios de 2020 y continuará el diálogo con las autoridades reguladoras en los mercados internacionales, incluidos Europa y Japón. La presentación de BLA incluirá datos de los estudios de Fase 1 / 1b, así como el conjunto completo de datos de los estudios de Fase 3.
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